胃食管反流病治療藥物(wù)臨床試驗技(jì )術指導原則發布

中(zhōng)國(guó)食品藥品網訊（記者蔣紅瑜） 近日，國(guó)家藥監局藥品審評中(zhōng)心發布《胃食管反流病治療藥物(wù)臨床試驗技(jì )術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。《指導原則》自發布之日起施行。

　　胃食管反流病是臨床常見的消化系統疾病，臨床表現多(duō)樣，燒心和反流是典型症狀，也有(yǒu)部分(fēn)患者僅表現為(wèi)非典型症狀或食管外症狀，如胸痛、上腹痛、上腹脹、嗳氣、咽喉不适、咳嗽、哮喘等，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

　　《指導原則》主要讨論了胃食管反流病治療藥物(wù)研發中(zhōng)臨床試驗設計需重點關注内容，包括總體(tǐ)考慮、臨床藥理(lǐ)學(xué)研究、探索性臨床試驗、确證性臨床試驗、安(ān)全性評價、兒童胃食管反流病臨床試驗等；适用(yòng)于化學(xué)藥品和治療用(yòng)生物(wù)制品的藥物(wù)研發。應用(yòng)《指導原則》時，申請人還應同時參考藥物(wù)臨床試驗質(zhì)量管理(lǐ)規範（GCP）、國(guó)際人用(yòng)藥品注冊技(jì )術協調會（ICH）和其他(tā)境内外已發布的相關指導原則。

　　臨床藥理(lǐ)學(xué)研究是創新(xīn)藥臨床研發的組成部分(fēn)，《指導原則》建議早期制定創新(xīn)藥臨床藥理(lǐ)學(xué)研究的整體(tǐ)計劃，制定研究計劃時需進行系統考慮。在藥物(wù)的早期研發階段，通常開展人體(tǐ)耐受性試驗、PK和PK/PD試驗等。根據藥物(wù)特點進行食管pH監測、阻抗監測、壓力監測等考察藥效學(xué)，并進行充分(fēn)的劑量-暴露-效應關系研究，為(wèi)後期給藥方案的制定提供重要支持性依據。

　　《指導原則》指出，當有(yǒu)足夠的數據支持試驗藥物(wù)對兒童患者的安(ān)全性和預期獲益後，建議盡早開展兒童研究。嬰幼兒、較大的兒童和青少年患者間存在較大差别，應分(fēn)别在不同年齡組中(zhōng)進行研發，具(jù)體(tǐ)年齡段分(fēn)組應基于疾病和藥物(wù)特點。兒童人群的臨床藥理(lǐ)學(xué)研究通常需收集不同年齡段的PK、PD及其影響因素數據，支持最優劑量方案的探索與确定，以及安(ān)全性、有(yǒu)效性評估。

　　《指導原則》強調，所有(yǒu)年齡段的患者均應有(yǒu)足夠的安(ān)全性數據。在适用(yòng)有(yǒu)效性外推的情況下，參照人群（成人或其他(tā)兒童人群）的安(ān)全性數據可(kě)以作(zuò)為(wèi)兒童人群的參考，但通常還需要收集額外的兒童安(ān)全性信息。

(責任編輯：常靖婕)